Chcąc znaleźć lek na konkretną chorobę lub objaw, badacze najpierw zastanawiają się jak powinien on działać. Następnie wszystkie mogące działać w pożądany sposób substancje analizowane są za pomocą symulacji komputerowych, ich budowa „przypasowywana” jest do budowy odpowiednich miejsc na komórce, w celu odnalezienia substancji, której cząsteczki są w stanie połączyć się z komórką, na którą mają oddziaływać.

W kolejnym etapie doświadczenia te kontynuowane są na izolowanych komórkach, żeby potwierdzić działanie badanej substancji. A także na pozostałych komórkach ludzkiego organizmu, z którymi może się ona zetknąć, ażeby wykluczyć jej negatywne działanie.

Gdy zostanie odnaleziona odpowiednia cząsteczka, nie działająca negatywnie na żadne izolowane komórki organizmu ludzkiego; badane jest jej działanie w warunkach żyjącego, „działającego” organizmu, wówczas substancja badana podawana jest zwierzętom. Jeżeli wyniki wykażą, że badana substancja jest bezpieczna, przechodzi do etapu badań klinicznych.

W każdym ze stadium poszukiwań z wielu set lub wielu tysięcy badanych substancji do następnego przechodzi jedynie kilka. Etap badań przedklinicznych trwa średnio ok. 4-5 lat.

Jeżeli w etapie badań przedklinicznych potwierdzono skuteczność i bezpieczeństwo badanej substancji, mogą ja przyjąć ludzie. Celem oceny wpływu badanej substancji na organizm ludzki badania kliniczne są przeprowadzane w czterech fazach:

Faza 1. Substancję tę przyjmują zdrowi, młodzi mężczyźni, celem sprawdzenia bezpieczeństwa substancji i jej działania w ludzkim organizmie, gdyż może się okazać, że organizm człowieka zareaguje inaczej niż organizmy zwierząt, jest to jedyna faza, której uczestnicy są opłacani, gdyż jest ona obarczona trudnym do określenia ryzykiem, a jej uczestnicy jako osoby zdrowe nie mają możliwości odniesienia z niej żadnej korzyści.

Fazy 2. i 3. W trakcie tych faz substancję badaną przyjmują osoby posiadające zaburzenie, które ma leczyć badana substancja, działanie substancji porównywane jest z działanie leków dostępnych na rynku, określana jest najlepiej działająca dawka, to czy dana substancja działa silniej od dotychczas stosowanych leków, obserwowane jest jej bezpieczeństwo, występowanie objawów ubocznych. Badana substancja będzie zarejestrowana jako lek, jeżeli będzie skuteczniejsza i bezpieczniejsza od dotychczas stosowanych.

Faza 4. Faza trwająca już po zarejestrowaniu substancji badanej jako leku, kiedy jest on już dostępny w aptekach, w której nadal obserwowane są objawy uboczne, a poza tym porównywane jest działanie rożnych dawek i form podawania leku np., tabletki, kapsułki, krople.

Istotą badań klinicznych jest porównanie badanej substancji z dotychczas stosowanymi lekami.

Badania kliniczne prowadzone są metodą „podwójnej ślepej próby”, co oznacza, że ani uczestnik badania, ani prowadzący go lekarz nie wie, którą z porównywanych substancji przyjmuje; jeden z dotychczas stosowanych leków lub placebo, czy też substancję badaną. Substancje te przyznawane są uczestnikom badania w sposób losowy, jest to tzw. randomizacja.

Metoda ta stosowana jest aby na wyniki badania nie miały wpływu żadne świadome lub nieświadome emocje, czy oczekiwania badacza albo uczestnika, związane, z którąkolwiek z substancji.

Ażeby badana substancja mogła być zarejestrowana jako lek, z wyników badań musi wynikać, że jest ona skuteczniejsza i bezpieczniejsza od tej, z którą była porównywana.

Po zakończeniu badań klinicznych otrzymujemy nowy lek bezpieczniejszy i skuteczniejszy od dotychczas stosowanych. Cały proces jego powstawania trwa od około dziesięciu do kilkunastu lat.

Wszelkie informacje jakie znajdują na ulotce kupionego w aptece leku zostały zdobyte w trakcie badań klinicznych.

Planując badanie kliniczne tzw. sponsor, czyli firma farmaceutyczna; producent przyszłego leku określa cele badania i sposób jego wykonania konstruując tzw. Protokół badania. Sporządza również dokładny opis badanej substancji, podjąć w nim wyniki wszystkich przeprowadzonych badań przedklinicznych i klinicznych, które zawiera w tzw. Broszurze badacza. Dokumenty te podlegają ocenie specjalnie do tego przeznaczonej organizacji – FDA / Food and Drug Administration/na terenie USA i/lub ustanowionemu przy Parlamencie Europejskim EMEA /European Medicines Evaluation/. Po uzyskaniu jej aprobaty sponsor sam lub za pomocą jednej z utworzonych w tym celu firm organizuje sieć ośrodków badań klinicznych, które będą przeprowadzały to badanie. Sieć taka musi składać się z ośrodków w wielu różnych krajach, ażeby sprawdzić działanie substancji w różnych warunkach klimatycznych, żywieniowych itd.

Podczas organizacji badania klinicznego na terenie Polski, firma je organizująca musi uzyskać aprobatę Komisji Bioetycznej biorącej pod uwagę dobro i bezpieczeństwo uczestników badań klinicznych oraz Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych.

Komisja Bioetyczna nadzoruje badanie przez cały okres jego trwania, zbiera informacje o poważnych objawach ubocznych (tzw. SAE), które wydarzyły się w jego trakcie.

Sponsor na bieżąco zbiera dane o stanie zdrowia uczestników badania ze wszystkich ośrodków. Dane te, po obróbce statystycznej, wskazują czy badana substancja okazała się skuteczniejsza i bezpieczniejsza od leku, z którym była porównywana.

Na zakończenie tego procesu sponsor ogłasza wyniki badań, a także rozsyła do ośrodków dane „odślepiające” badanie, czyli informacje, jaką ze stosowanych w badaniu substancji przyjmował każdy uczestnik badania.

Ośrodek oraz lekarze mający prowadzić badanie kliniczne również muszą zostać zaakceptowani przez Komisję Bioetyczną i Centralną Ewidencję Badań Klinicznych. Po uzyskaniu tej akceptacji do ośrodka spływa dokumentacja badania i wszystkie osoby biorące udział w prowadzeniu badania: lekarze, koordynatorzy, pielęgniarki/pielęgniarze i laborantki przechodzą szkolenia, zależnie od zakresu obowiązków, dotyczące protokołu badania, działania używanych w nim substancji badanej i leków, zbierania i dokumentowania danych.

Wszelka aparatura używana w badaniu musi posiadać odpowiednie certyfikaty.

Po sprawdzeniu przez przedstawiciela firmy prowadzącej badanie, że wszystkie te wymogi zostały spełnione ośrodek dostaje pozwolenia na włączanie do badania jego uczestników. Liczba uczestników badania w danym ośrodku zależy od, uwarunkowanej różnymi czynnikami, decyzji sponsora.

Każdy uczestnik, o ile własną lub badacza decyzją nie zakończy badania przedwcześnie, odbywa w badaniu określoną ilość wizyt.

Po ostatniej wizycie ostatniego uczestnika i zebraniu i przekazaniu sponsorowi wszystkich danych medycznych ośrodek badanie w ośrodku jest zamykane. Ośrodek archiwizuje historie choroby uczestników badania.

Po zakończeniu całego programu ośrodek otrzymuje dane „oślepiające”, które udostępnia byłym uczestnikom badania. Są one istotne dla oceny indywidualnych reakcji na leki i mogą mieć wpływ na przyszłe decyzje lekarzy, co do wyboru stosowanych terapii.

Ministerstwo Zdrowia przed wydaniem zgody na przeprowadzenia badania klinicznego na terenie naszego kraju poddaje je pod ocenę Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, wchodząca w jego skład Centralna Ewidencja Badań Klinicznych (CEBK) kontroluje zgodność dokumentacji badania z normami prawnymi.

Po wydaniu zgody na prowadzenie badania, już w trakcie jego trwania Prezes wspomnianego Urzędu ma możliwość kontrolowana, poprzez Inspekcję Badań Klinicznych; między innymi stosowania norm Dobrej Praktyki Klinicznej, zgodności prowadzenia badania z protokołem, prawidłowości prowadzenia dokumentacji, itd.

Przez cały okres trwania badania wgląd w jego prowadzenie ma również centralna Komisja Bioetyczna, zbierając informacje o objawach ubocznych jakie wystąpiły u jego uczestników, analizując wszelkie zmiany protokołu i innych dokumentów określających sposób prowadzenia badania, czuwając w ten sposób nad bezpieczeństwem uczestników badania.

Komisja Bioetyczna nadzoruje także przebieg badania na poziomie ośrodka, w tym wypadku jest to jej oddział terenowy odpowiedni do lokalizacji ośrodka.

W postępowanie z lekami i substancjami medycznymi na terenie ośrodka ma wgląd przedstawiciel Inspektoratu farmaceutycznego.

Zasadą jest stała kontrola sposobu prowadzenia badania i kompletowania danych przez przedstawiciela firmy organizującej badanie tzw. monitora. Możliwe są również przeprowadzane przez sponsora specjalne wizyty nacelowane na kontrolę jakości.

Ośrodek może być również audytowany przez przedstawicieli różnych organizacji: firmy organizującej badania, sponsora, Inspekcji badań klinicznych, zdarzają się również audyty przeprowadzane przez FDA.

W razie potrzeby w prowadzone badanie ma również wgląd Rzecznik Praw Pacjenta.

Akty prawne Dotyczące Prowadzenia Badań Klinicznych

Wszystkie związane z Badaniami Klinicznymi przepisy prawa znajdziecie Państwo na stronie:

Baza wiedzy Stowarzyszenia GCPpl

Stowarzyszenie którego jesteśmy członkiem, na bieżąco aktualizuje zawarte tam informacje.

Ubezpieczenie Obowiązkowe
Prawo polskie bezwzględnie wymaga, aby każdy uczestnika badania klinicznego był ubezpieczony od negatywnych skutków przyjmowania substancji badanej. Ujęte to jest w Rozporządzeniu Ministra Finansów z dnia 30 kwietnia 2004 roku w sprawie obowiązkowego ubezpieczenia odpowiedzialności cywilnej badacza i Sponsora, wraz z późniejszymi zmianami.

Tak jak producent leku bierze na siebie odpowiedzialność za wszelkie negatywne skutki jego działania nieujęte w „Charakterystyce produktu leczniczego (patrz zakładka „CO TO JEST LEK”), tak sponsor – producent badanej substancji odpowiada za jej działanie.

Warunkiem koniecznym do zarejestrowania badania w Polsce (patrz zakładki „ETAPY BADANIA KLINICZNEGO” i „INSTYTUCJE NADZORUJĄCE BADANIA KLINICZNE”) jest przedstawienie w CEBK tzw. „Polisy sponsora i badacza”, wykupionej w firmie ubezpieczeniowej przez sponsora, która ściśle określa ilość ubezpieczonych uczestników badania na terenie Polski. Bywa to powodem niemożności włączenia do badania kolejnego uczestnika.

Kopia tej polisy znajduje się w każdym ośrodku prowadzącym badanie. Każdy uczestnik badania może zapoznać się z jej treścią.

Ubezpieczenie Nieobowiązkowe
Każdy lekarz, w tym oczywiście lekarz prowadzący badania kliniczne, obowiązkowo wykupuje polisę ubezpieczeniową OC, pokrywającą ewentualne roszczenia; koszta leczenia, koszta odszkodowania pacjentów, którzy w wyniku ich nieprawidłowych decyzji w trakcie leczenia odnieśli uszczerbek na zdrowiu. Ponieważ, zgodnie z polskim prawem, badania kliniczne nie są leczeniem pacjenta, gdyż stosowany jest w nich nie lek (patrz zakładka „CO TO JEST LEK”), a substancja badana; ubezpieczenie to, w trakcie badania klinicznego, obowiązuje w ograniczonym zakresie.

W związku z tym nasz ośrodek posiada specjalną polisę OC, obejmującą ten sam zakres, co polisy dotyczące działalności leczniczej, ale działające w obszarze badań klinicznych.

Pacjenci, planujący wzięcie udziału w badaniu klinicznym, muszą zechcieć spełnić pewne wymagania. Pacjent otrzymuje druk tzw. „Informacji dla uczestnika badania klinicznego i Formularz świadomej zgody”, celem zapoznania się z przebiegiem i celami badania, charakterystyką substancji badanej i procedurami badania oraz wymaganiami stawianymi w stosunku do Niego.

Bezwzględnie koniecznym jest, aby pacjent przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury badania podpisał zgodę na udział w badaniu. Dopiero w tym momencie staje się UCZESTNIKIEM BADANIA.

Podstawowym wymaganiem wobec uczestnika badania klinicznego jest Jego zgoda na udostępnienie do analizy statystycznej danych medycznych, dane te są, oczywiście, zaślepione – dane osobowe pacjenta nie są udostępniane.

Ażeby dane do analizy statystycznej były powtarzalne wszyscy uczestnicy musza zgłaszać się na wizyty w jednakowych odstępach między wizytami, co warunkuje sztywne – w obrębie kilku dni, terminy wizyt.

Każdy uczestnik badania jest zobowiązany do udzielania lekarzowi prowadzącemu – badaczowi pełnych i rzetelnych danych na temat swojego stanu zdrowia i przyjmowanych leków, zarówno przed włączeniem do badania, jak w czasie jego trwania.